“120万元打一针,让癌细胞消失”——最近,中国首款获批的CAR-T药物刷屏网络。如此专业的医学术语登上热搜,既因为百姓对健康的高度关注,也折射出在天价“神药”到百姓“药神”之间,还有一段长长的路要走。
所谓CAR-T(嵌合抗原受体T细胞免疫疗法)药物,通俗地解释就是通过采集患者自身的T细胞,在体外通过基因工程修饰,使其变成一个装了GPS的“超级战士”,重新输回患者体内后,能有效识别并杀伤肿瘤细胞。相比传统的手术、化疗和放疗,CAR-T疗法通过调动病人自身的免疫系统来攻击肿瘤细胞,给癌症患者带来了新选择和新希望。
今年6月,复星凯特开发的阿基仑赛注射液成为中国首款获批的CAR-T药物。今年8月,国内首例通过该款CAR-T药物治疗的淋巴瘤患者,在上海交通大学医学院附属瑞金医院出院。据媒体报道,自从上海的陈女士采用阿基仑赛注射液治疗1个多月后,发现体内暂时没有癌细胞,目前症状得到完全缓解,但后期仍需随访。网络上流出的销售订单显示,阿基仑赛注射液零售价为120万元/袋。
CAR-T的疗效令人鼓舞,但120万元的天价也令人咋舌。好疗效和高价格这道选择题,因为承载了人们对生命健康的期待,显得格外沉重。
怎么看待天价“神药”?从治疗原理看,CAR-T作为一款个体化、定制化药品,每个产品都来自患者自身的T细胞。从对患者进行采血直至回输,一共经历几百个步骤。各个环节需要投入大量资源,每个批次都要求进行严格的质量检测。且不论已投入的大量研发费用,在起步阶段生产成本高企往往是难以避免的。
其实,药品定价是一门“民生经济学”,需要在药物疗效、企业利润和百姓可负担性之间找到一个平衡点。单纯地偏向哪一方,都会让这款药物自身的“生命力”大打折扣。
对CAR-T来讲,当前降成本还有不少挖潜空间。包括对药品生产所需要的进口辅料和耗材加快国产替代,通过持续的技术研发推动自体CAR-T向通用CAR-T转变,引入商业保险降低支付压力等等。通过降成本、降售价,让更多的患者受益,从而进一步摊薄制造成本,CAR-T产品的生产使用才会进入一个“正向反馈”。
最后,监管也要为创新药的上市和应用创造良好环境。近年来,我国药品监管部门在药品审评审批改革方面的努力有目共睹,首款CAR-T的获批上市也受益于此。但获批只是第一步,创新药从上市到进入医院、触达患者,中间还有一系列的环节要打通、路障要清除。
继复星凯特之后,由药明巨诺开发的国内第二款CAR-T也已获批。更多“选手”进入,有利于营造一个良性竞争的环境。同时,CAR-T市场的扩大和成熟,也为未来的国家医保谈判创造了条件。
创新药是大产业,更是大民生。只要企业、社会和政府共同努力,从天价“神药”到百姓“药神”,并非遥不可及。我们期待每个生命都能被“温柔以待”。
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